Pitolisant: una nueva opción de tratamiento para la narcolepsia basada en la acción sobre los receptores H3 de histamina. Volver a Dicaf
La inminente aprobación por parte de la Comisión Europea del nuevo medicamento supone una nueva opción de tratamiento para la narcolepsia, la primera basada en la acción sobre los receptores H3 de histamina.

La narcolepsia es un trastorno del sueño poco común, que afecta a la capacidad del cerebro para regular el ciclo normal sueño-vigilia. Los pacientes pueden presentar una somnolencia diurna excesiva, con deseo repentino de dormir y trastornos del sueño nocturno. La sintomatología puede representar un impacto altamente significativo en el desarrollo de una vida normal, y especialmente preocupante en aquellos pacientes que experimentan episodios repentinos de cataplejía (repentina debilidad muscular severa o pérdida del control muscular), con el riesgo de caídas peligrosas y accidentes que conlleva.

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la concesión de una autorización de comercialización a pitolisant, Wakix en su denominación comercial y que ya había recibido en 2007 una designación de medicamento huérfano para la afectación, para el tratamiento de la narcolepsia con o sin cataplejía. Se trata del primer medicamento en su clase que actúa sobre los receptores H3 de histamina en el cerebro, lo que conduce a un aumento de la liberación cerebral del neurotransmisor y a la consecuente mejora de la vigilia y el estado de alerta. Esta recomendación se basa en el análisis, por parte del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), de dos estudios pivotales controlados con placebo involucrando 259 pacientes, así como en un estudio no controlado abierto en 102 pacientes con narcolepsia y un estudio de apoyo realizado en 105 pacientes. Los estudios mostraron que Wakix fue eficaz en la reducción de la somnolencia diurna excesiva y de la cataplejía (en uno de los estudios fundamentales y en el estudio de apoyo). No se identificaron problemas de seguridad mayores, siendo cefalea, insomnio, y náuseas algunos de los efectos secundarios observados con mayor frecuencia. El comité instó a la empresa solicitante de la autorización (Bioprojet Pharma) la realización de un estudio de seguridad a largo plazo con el fin de determinar con profundidad la seguridad del medicamento cuando sea utilizado durante períodos largos de tratamiento.

En base a la recomendación obtenida por la CHMP, queda pendiente la adopción de una decisión sobre la autorización de comercialización en toda la UE por parte Comisión Europea, paso último para que el medicamento quede al alcance de los pacientes que lo necesiten.



Agencia Europea de Medicamentos 2015; Árbitro. EMA / CHMP / 764032/2015